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CRISPR/CAS-매개 유전자 조절을 위한 화학적으로 변형된 가이드 RNA

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기관명	NDSL
출원인	,
출원번호	10-2017-7031965
출원일자	2017-11-03
공개번호	20171207
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본 발명은 세포에서 표적 핵산(예를 들어, 표적 DNA 또는 표적 RNA)의 CRISPR/Cas-기반 유전자 조절(예를 들어, 게놈 편집 또는 유전자 발현)을 유도하기 위한 방법에 관한 것이다.상기 방법은, 생체외 치료에 사용하기 위해 1차 세포에서 또는 생체내 치료에 사용하기 위해 대상내 세포에서 표적 핵산의 유전자 조절을 증대시키는 변형된 단일 가이드 RNA(sgRNA)를 사용하는 것을 포함한다.또한, 본원에서는 유전자 질환과 연관된 표적 유전자에서의 돌연변이를 교정하기에 충분한 양의 변형된 sgRNA를 투여함으로써 대상에서 유전자 질환을 예방하거나 치료하는 방법이 제공된다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020177031965
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