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뉴클레오티드 반복 장애에서의 CRISPR-CAS 시스템의 조성물 및 방법 및 용도

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기관명	NDSL
출원인	,,
출원번호	10-2016-7018623
출원일자	2016-07-11
공개번호	20160818
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본 발명은 특히 뉴클레오티드 반복 장애에 관하여 사용하기 위한 표적 서열의 활성 및/또는 서열의 조작을 위한 시스템, 방법 및 조성물의 전달, 조작 및 최적화를 제공한다. 전달 시스템 및 특히 뉴클레오티드 반복 장애에 관하여 사용하기 위한 전달을 위한 부위로서 표적화되는 조직 또는 기관이 제공된다. 또한, 특히 뉴클레오티드 반복 장애에 관하여 사용하기 위한, 일부가 CRISPR 복합체 또는 시스템의 하나 이상의 성분을 인코딩하는 벡터 및 벡터 시스템, 및 그의 설계 방법이 제공된다. 또한, 표적 인식에 대한 특이성 및 독성의 회피를 고려하면서, 관심 게놈 유전자좌 내의 표적 부위를 편집하거나 변형시켜, 질병 또는 질환의 상태를 변경시키거나 개선하는 것을 포함하는, 특히 뉴클레오티드 반복 장애에 관하여 사용하기 위한 진핵 세포에서의 CRISPR 복합체 또는 시스템 형성의 유도 방법이 제공된다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020167018623
첨부파일

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