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GLA 유전자에 돌연변이를 갖는 환자에서 파브리 질병을 치료하는 방법

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기관명	NDSL
출원인	아미쿠스 세라퓨틱스, 인코포레이티드
출원번호	10-2022-7034499
출원일자	2022-10-04
공개번호	20221116
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	파브리 질병으로 진단된 환자를 치료하는 방법 및 파브리 질병으로 진단되었거나 이를 갖는 것으로 추정되는 환자에서 α-갈락토시다제 A를 증강시키는 방법이 제공된다. 소정 방법은 α-갈락토시다제 A에 대한 치료 유효 용량의 약리학적 샤페론을 환자에게 투여하는 단계를 포함하고, 여기서 환자는 α-갈락토시다제 A를 인코딩하는 핵산 서열에 돌연변이를 갖는다. 또한, 파브리 질병의 치료를 위한 약리학적 샤페론의 용도 및 파브리 질병의 치료에 사용하기 위한 조성물이 기재된다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020227034499
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