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입자 전달 성분을 이용한 표적 장애 및 질병에 대한 CRISPR-CAS 시스템 및 조성물의 전달, 이용 및 치료 적용

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기관명	NDSL
출원인	,
출원번호	10-2016-7018584
출원일자	2016-07-11
공개번호	20160728
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본 발명은 서열 및/또는 표적 서열의 활성의 조작을 위한 시스템, 방법 및 조성물의 전달, 공학처리 및 최적화를 제공한다. 전달을 위한 부위를 표적화시키기 위한 수단인 CRISPR-Cas 시스템의 하나 이상의 성분을 포함하는 전달 입자 제형 및/또는 시스템이 제공된다. 본 발명의 전달 입자 제형은 바람직하게는 나노입자 전달 제형 및/또는 시스템이다. 일부가 CRISPR 복합체의 하나 이상의 성분을 인코딩하는 벡터 및 벡터 시스템뿐만 아니라 상기 벡터의 설계 및 사용 방법이 또한 제공된다. 표적 인지를 위한 향상된 특이성 및 독성의 회피를 보장하고, 질병 또는 질환의 상태를 변경시키거나 개선시키기 위해 관심 게놈 유전자좌 내의 표적 부위를 편집하거나 변형시키기 위해 진핵생물 세포 내에서 CRISPR 복합체 형성을 유도하는 방법이 또한 제공된다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020167018584
첨부파일

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