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레베르 선천성 흑내장-1(LCA1)의 치료를 위한 재조합 아데노-관련된 바이러스-구아닐레이트 사이클라제 조성물 및 방법

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기관명	NDSL
출원인	유니버시티 오브 플로리다 리서치 파운데이션, 인크.
출원번호	10-2020-7009258
출원일자	2020-03-30
공개번호	20200514
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	하나 이상의 생물학적으로 활성인 포유동물 구아닐레이트 사이클라제 단백질을 발현하는 폴리뉴클레오타이드 서열을 포함하는 바이러스 벡터 조성물을 개시한다.또한 적어도 부분적으로 생체 내 구아닐레이트 사이클라제 결핍으로부터 생성되는 질병, 질환, 이상 상태 또는 기능장애의 하나 이상의 증상을 예방, 치료 및/또는 개선함에 있어서 그의 사용 방법을 개시한다.특정 실시태양에서, 레베르 선천성 흑내장의 증상뿐만 아니라 작용성 망막-특이성 구아닐레이트 사이클라제 1(retGC1)의 발현의 부재 또는 감소에 의해 야기되는 다른 병을 치료 또는 개선하기 위한 재조합 아데노-관련된 바이러스(rAAV) 벡터의 용도를 개시한다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020207009258
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