| 초록 |
본 발명은, 광범위한 포유류 세포 종(species)으로의 유전자 전달 또는 게놈 교정을 위한 툴(tool)(즉, 플라스미드 또는 제한 효소 - 예컨대, 아연 핑거 뉴클레아제, CRISPR/Cas 시스템 또는 TALEN) 또는 유전자 침묵 또는 유전자 발현의 전사후 조절을 위한 툴(즉, 마이크로RNA, siRNA, mRNA, 안티센스 올리고뉴클레오티드 또는 센스 뉴클레오티드)을 우선적으로 또는 능동적으로 표적화하고 전달하는 표적화된 나노캐리어(나노약제(nanomedicine)로도 칭함) 및 방법에 관한 것이다. 세포-특이적 표적화는 탄수화물, 항체 또는 항체 단편, 비-항체 단백질 유도체, 앱타머(aptamer), 지질단백질 또는 그의 단편, 펩티도글리칸, 지질다당류 또는 그의 단편 또는 CpG DNA일 수 있는 표적화 모이어티를 갖는 적합한 표적화 앵커(anchor)를 특징으로 하는 나노캐리어를 사용함으로써 달성된다. 이러한 표적화 앵커는 중합성 스페이서 유사 폴리에틸렌 글리콜을 포함하거나 포함하지 않을 수 있다. 나노약제는 다양한 적용 경로를 통해 광범위한 포유류 질병단위(disease entity)를 치료학적으로 겨냥할 수 있어야 한다. 이들 적응증에는 악성 질병, 자가면역 질병, 유전 질병, 대사성 장애 또는 감염성 질병이 포함된다. |
