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척수성 근위축증을 치료하기 위한 조성물 및 방법

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기관명	NDSL
출원인	젠자임 코포레이션
출원번호	10-2015-7033733
출원일자	2015-11-26
공개번호	20160114
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본 발명은 SMN을 발현하는 트랜스진(transgene)을 포함하는 자가-상보성 재조합 아데노-관련 바이러스(rAAV) 바이러스 입자를 이용하여 척수성 근위축증을 치료하기 위한 방법을 제공한다. 한 양태에서, 바이러스 입자는 인간 대상체, 예를 들어, 소아 인간 대상체의 척주(spinal column) 또는 대수조(cisterna magna)에 투여된다. AAV9 캡시드를 포함하는 바이러스 입자가 고려된다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020157033733
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