초록 |
본 발명은 하기에 관한 것이다: (i) 6-원 헤테로아릴 치환된 지방산 시스타민 콘주게이트, 이의 조성물, 상기 화합물로 자가포식, 예컨대 낭포성 섬유증, 특발성 폐 섬유증 (IPF), 신경퇴행성 질환, 염증 질환, 간 질환, 근육 질환, 감염 및 면역 질환을 포함하는 질환을 치료하는 방법, 또는 (ii) 하기 질환을 치료하는 방법: 특발성 폐 섬유증, 미토콘드리아 질환, 레이 증후군, 진성 당뇨병 및 난청 (DAD), 레버 선천성 시신경병증, 신경병증-운동실조증-망막염과 안검 하수증 (NARP), 근육내성의 위장관 뇌병증 (MNG1E), 비정형 적색 섬유가 있는 간대성 근경련간질 (MERRF), 및 미토콘드리아 근병증-뇌근육병증-락트산증-뇌졸중 유사 증상 (MELAS) (환자에게 지방산 시스테아민 콘주게이트, (4Z, 7Z. 10Z, 13Z, 16Z, 19Z)-N-(2-머캅토에틸) 도코사-4,7,10,13,16,19-헥사엔아미드 또는 (5Z,8Z, 11Z, 14Z, 17Z)-N-(2-머캅토에틸) 이코사-5, 8,11,14, 17-펜타엔아미드를 투여하는 단계를 포함함). |