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당원 축적 질환을 위한 유전자 치료법

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기관명	NDSL
출원인	폰다지오네 텔레톤
출원번호	10-2015-7012952
출원일자	2015-05-15
공개번호	20150717
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본 발명은 당원 축적 질환의 치료 및/또는 예방에서의 사용을 위한전사전사 인자(transcription factor) EB(TFEB) 단백질, 오솔로그(ortholog), 그들의 재조합체 또는 합성 또는 생명공학적 기능적 유도체, 그들의대립형질 변이체(allelic variant) 및 그들의 절편(fragments); TFEB 단백질, 오솔로그, 그들의 재조합체 또는 합성 또는 생명공학적 기능적 유도체, 그들의대립형질 변이체 및 그들의 절편을 포함하는 키메라 분자(chimeric molecule); 상기 단백질 또는 오솔로그, 그들의 재조합체 또는 합성 또는 생명공학적 기능적 유도체, 그들의대립형질 변이체 및 그들의 절편(fragments)을 코딩하는 폴리뉴클레오티드; 상기 폴리뉴클레오티드를 포함하는 벡터; 상기 폴리펩티드를 발현하는 유전적으로 변형된(genetically engineered) 숙주 세포 또는 약학적 조성물에 관련된 것이다. 바람직하게 폼페병 또는 다논병이다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020157012952
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