초록 |
본 발명은 호흡기 질환, 특히 특발성폐섬유화증 및 만성폐쇄성폐질환(COPD) 연관 유전자 특이적 siRNA 및 이를 포함하는 고효율 이중나선 올리고 RNA 구조체에 관한 것으로, 상기 이중나선 올리고 RNA 구조체는 세포 내로 효율적으로 전달되도록 하기 위하여 이중나선 RNA(siRNA)의 양 말단에 친수성 물질 및 소수성 물질을 단순 공유결합 또는 링커-매개(linker-mediated) 공유결합을 이용하여 접합된 형태의 구조를 가지며, 수용액에서 상기 이중나선 올리고 RNA 구조체들의 소수성 상호작용에 의해 나노입자 형태로 전환될 수 있다. 상기 이중나선 올리고 RNA 구조체에 포함된 siRNA는 호흡기 질환, 특히 특발성폐섬유화증 및 COPD 연관 유전자인 CTGF, Cyr61 또는 Plekho1 특이적 siRNA인 것이 바람직하다. 또한 본 발명은 상기 이중나선 올리고 RNA 구조체의 제조방법 및 상기 이중나선 올리고 RNA 구조체를 포함하는 호흡기 질환, 특히 특발성폐섬유화증 및 COPD를 예방 또는 치료하기 위한 약제학적 조성물에 관한 것이다. |