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압타머-매개된 조정된 선택적 스플라이싱에 의한 유전자 발현 제어

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기관명	NDSL
출원인	메이라지티엑스 유케이 II 리미티드
출원번호	10-2017-7024523
출원일자	2017-08-31
공개번호	20171109
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본 발명은 플랫폼과 압타머 리간드 (예를 들면, 소분자)에 노출시켜, 표적 유전자의 발현 조절에 상기 플랫폼을 사용하는 방법을 제공한다. 상기 플랫폼은 상기 표적 유전자에 위치하고, 5' 인트론-선택적 엑손-3' 인트론에 위치한 합성 리보스위치를 포함하는 폴리뉴클레오티드 유전자 조절 카세트를 특징으로 한다. 상기 리보스위치는 효과기 영역과 센서 영역 (가령, 소분자 리간드에 결합하는 압타머)을 포함하여, 상기 리간드가 존재하지 않을 때, 선택적 엑손이 상기 표적 유전자에 스플라이싱되고, 이로 인하여 상기 표적 유전자의 발현은 저지된다. 상기 리간드가 존재할 때, 상기 선택적 엑손은 상기 표적 유전자 mRNA에 스플라이싱되지 않고, 이로 인하여 상기 표적 유전자는 발현된다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020177024523
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