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KCNT1 발현을 감소시키기 위한 화합물 및 방법

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기관명	NDSL
출원인	아이오니스 파마수티컬즈, 인코포레이티드
출원번호	10-2021-7032716
출원일자	2021-10-12
공개번호	20211124
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	세포 또는 대상체에서 KCNT1 RNA의 양 또는 활성을 감소시키고, 특정 예에서는 세포 또는 대상체에서 KCNT1 단백질의 양을 감소시키기 위한 화합물, 방법 및 약제학적 조성물이 제공된다. 이러한 화합물, 방법 및 약제학적 조성물은 신경학적 병태의 적어도 하나의 증상 또는 특징을 개선하는데 유용하다. 이러한 증상 및 특징은 발작, 뇌병증 및 행동 이상을 포함한다. 이러한 화합물, 방법 및 약제학적 조성물로부터 유익을 얻을 수 있는 신경학적 병태의 비제한적인 예는 이동성 초점성 발작을 동반한 유아기의 뇌전증(EIMFS), 상염색체 우성 야간 전두엽 간질(ADNFLE), 웨스트 증후군 및 오타하라 증후군이다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020217032716
첨부파일

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