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부계 UBE3A 발현을 유도하기 위한 올리고뉴클레오티드

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기관명	NDSL
출원인	에프. 호프만-라 로슈 아게
출원번호	10-2018-7013292
출원일자	2018-05-10
공개번호	20180628
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본 발명은 동물 또는 인간 뉴런에서 부계 대립유전자로부터 유비퀴틴-단백질 리가제 E3A(UBE3A)의 발현을 유도할 수 있는 올리고뉴클레오티드에 관한 것이다.상기 올리고뉴클레오티드는 SNORD109B 하류의 SNHG14 긴 비-암호화 RNA에 하이브리드화됨으로써 UBE3A 부계 대립유전자의 억제유전자를 표적화한다.본 발명은 또한 엔젤만 증후군의 치료를 위한 약학 조성물 및 방법에 관한 것이다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020187013292
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