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약학적으로 유발된 전이유전자 제거 시스템

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기관명	NDSL
출원인	더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아
출원번호	10-2012-7028151
출원일자	2012-10-26
공개번호	20130426
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본 발명은 약제 - 바람직하게 구강 제형 예를 들어 알약에 반응하여 영구적으로 또는 일시적으로 치료적 유전자 생성물을 제거하는 내장 안전 메카니즘으로 조작된 복제-결함 바이러스 조성물(들)을 사용하여 대상체에 치료적 생성물의 전달을 위해 설계된 유전자 치료 시스템과 관련된다. 본 발명은 부분적으로 여기에서 'PITA' (약학적으로 유발된 전이유전자 제거)로 나타나는 전이유전자를 제거하거나 전이유전자 발현을 음성 조절하는 통합적인 접근법의 지원자의 개발에 기초한다. 이 접근법에서 복제-결함 바이러스는 치료적 생성물 (RNA 또는 단백질)을 암호화하는 전이유전자를 전달하여 대상체에서 발현되기 위해 사용되지만 약제의 투여에 의해 예를 들어 이 유전자 또는 그것의 RNA 전사물에 대해 특이적인 애블레이터의 발현을 유발하는 저분자의 투여에 의해 가역적으로 또는 비가역적으로 해제될 수 있다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020127028151
첨부파일

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