| 초록 |
생체 내, 생체 외 또는 시험관 내에서의 세포에의 기능성 이펙터 단백질의 초하전 단백질-매개 전달을 위한 조성물, 방법, 전략, 키트 및 시스템이 제공된다.양이온성 지질 및 양이온성 중합체를 사용한 기능성 이펙터 단백질의 전달을 위한 조성물, 방법, 전략, 키트 및 시스템도 제공된다.기능성 이펙터 단백질에는 비제한적으로 전사 조절인자 (예컨대 억제인자 또는 활성화인자), 레콤비나제, 뉴클레아제 (예컨대 RNA-프로그램가능 뉴클레아제, 예컨대 Cas9 단백질; TALE 뉴클레아제 및 아연 핑거 뉴클레아제), 데아미나제, 및 기타 유전자 변형/편집 효소들이 포함된다.기능성 이펙터 단백질에는 TALE 이펙터 단백질, 예컨대 TALE 전사 활성화인자 및 억제인자는 물론, TALE 뉴클레아제도 포함된다.세포에의 기능성 이펙터 단백질의 전달을 위한 조성물, 방법, 전략 및 시스템은 비제한적으로 질환과 연관되어 있는 유전자의 표적화된 조작, 질환과 연관되어 있는 유전자의 발현 수준 조절, 및 세포 운명의 프로그래밍을 포함한 치료 및 연구 목적으로 유용하다. |
