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PAH 유전자 기능을 복구하기 위한 아데노-연관 바이러스 조성물 및 이의 사용 방법

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기관명	NDSL
출원인	호몰로지 메디슨, 인크.
출원번호	10-2022-7044583
출원일자	2022-12-19
공개번호	20230308
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본원에서는, 세포에서 페닐알라닌 히드록실라아제(PAH) 유전자 기능을 복원할 수 있는 재조합 아데노-연관 바이러스(AAV) 조성물, 및 PAH 유전자 기능의 감소와 연관된 장애(예를 들어, PKU)를 치료하기 위해 이를 사용하는 방법이 제공된다. 또한, 아데노-관련 바이러스 조성물을 제조하기 위한 핵산, 벡터, 패키징 시스템, 및 방법이 제공된다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020227044583
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