| 초록 |
본 발명은 적어도 하나의 오픈 리딩 프레임(open reading frame)을 포함하고, 암호화된 펩타이드 또는 단백질의 발현을 증가시키는 적어도 하나의 변형을 포함하는 변형된 RNA에 관한 것이다. 또한, 본 발명은 제트 인젝션(jet injection)에 의해 개체에 투여되는 이러한 변형된 RNA의 의학적 용도에 관한 것이다. 또한, 본 발명은 제트 인젝션에 의한 투여용 상기 변형된 RNA를 포함하는 약학적 조성물 및 부품 키트(kit of parts)에 관한 것이며, 바람직하게 유전자 치료 및/또는 유전적 백신 접종(genetic vaccination) 분야에서 사용하기 위한 것이다. 또한, 본 발명은 제트 인젝션에 의해 변형된 RNA를 투여하는 단계를 포함하는 (포유동물의) 피부(dermis) 또는 근육에 RNA-암호화된 펩타이드 또는 단백질의 (국소(localized)) 발현을 강화하는 방법에 관한 것이다. 그리고 마지막으로, 본 발명은 제트 인젝션에 의해 변형된 RNA를 이를 필요로 하는 개체에 투여하는 단계를 포함하는 치료 방법에 관한 것이다. |
