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고 반복 모티프를 포함하는 DNA 서열에 대한 효율적이고 특이적인 표적화를 위한 희소-절단 엔도뉴클레아제의 설계

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기관명	NDSL
출원인	셀렉티스
출원번호	10-2016-7013791
출원일자	2016-05-24
공개번호	20160616
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본 발명은 유전공학 편집 도구 및 유전공학적 방법에 관한 분야에 속한다. 본 발명은 특정 유전 질병, 특히 헌팅턴병과 같은 삼중 반복질병의 기원이 되는 염색체 내에서 고 반복 모티프를 수축하도록 설계된 희소-절단 엔도뉴클레아제의 재조합설계에 관한 것이다. 본 발명은 반복 모티프를 수축시키기 위한 방법, 반복장애와 관련된 유전자 내의 반복 모티프를 수축시키기 위하여 사용되는 희소-절단 엔도뉴클레아제, 이를 인코딩하는 폴리뉴클레오티드, 및 벡터, 그리고 이에 따른 약제학적 조성물을 포함한다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020167013791
첨부파일

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