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연구보고서 기본정보
상동 재조합과 유전자 가위 기술을 이용한 세포의 유전적 변환
연구보고서 개요
| 기관명 | NDSL |
|---|---|
| 공개여부 | |
| 사업명 | |
| 과제명(한글) | |
| 과제명(영어) | |
| 과제고유번호 | |
| 보고서유형 | report |
| 발행국가 | |
| 언어 | |
| 발행년월 | 2017-05-01 |
| 과제시작년도 |
연구보고서 개요
| 주관연구기관 | 연세대학교 |
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| 연구책임자 | |
| 주관부처 | |
| 사업관리기관 | |
| 내용 | |
| 목차 | |
| 초록 | 연구의 목적 및 내용 유전자가위의 안전한 생체 내 전달을 통한 생체 내 유전자 교정 기술의 개발. ○ 3세대 유전자가위의 구성체인 Cas9 과 sgRNA 가 생체 내에서 발현되게 하여 생체 내 유전자 교정을 일으키는 방법 개발 ○ 질환 모델에서 생체 내 유전자 조작의 가능성 조사 ○ Plasmid를 이용하지 않고 유전자가위를 생체 내에서 발현하게 하는 기술 개발 ○ 니케이즈를 이용한 생체 내 유전자 교정법 개발 연구결과 ○ 3세대 유전자가위의 구성체인 Cas9 과 sgRNA 가 생체 내에서 발현되게 하여 생체 내 유전자 교정을 일으키는 방법 개발 • Minicircle을 이용한 유전자가위 전달 및 생체 내 발현의 효율성 및 안전성 검증함 ○ 질환 모델에서 생체 내 유전자 조작의 가능성 조사 • In vitro assay를 통한 nuclease 의 activity 검증함 • In vitro system에서 유전자 가위를 통한 유전자 교정 여부 확인함 • In vivo model에서 유전자 가위를 통한 유전자 교정 여부 확인함 ○ Plasmid를 이용하지 않고 유전자가위를 생체 내에서 발현하게 하는 기술 개발 • In vivo 실험을 통하여 해당 마우스에 유전자 가위를 단백질과 RNA 등의 형태로 전달하였을 때 효율성을 측정하고 on target과 off target 비율을 측정하여 정확성과 안정성을 확인함 • Reporter system, T7E1 assay, deep sequencing 등을 이용하여 해당 마우스에서 유전자교정이 일어났는지 유전자형을 확인함 ○ 니케이즈를 이용한 생체 내 유전자 교정법 개발 • off target을 줄이기 위해 유전자가위를 뉴클레이즈가 아닌 두 쌍의 니케이즈로 사용하였을 때 유전자 조작이 제대로 이루어 지는지 확인 연구결과의 활용계획 ○ 본 과제에서 개발된 기술은 유전자가위를 이용하여 각종 퇴행성 뇌질환 등 유전적 문제점에 의해 발생확률이 증가되는 질환을 영구적으로 치료하는데 필요한 기반 기술의 개발에 적극적으로 활용될 수 있음. ○ 유전자가위를 이용하는 다른 국내 연구진에게 기술을 전파함으로써 의생명과학 연구의 활성 증가에 기여할 수 있음. ○ 본 과제에서 얻어진 개발 기술은 퇴행성 뇌질환뿐만 아니라 다른 질환에도 파급될 수 있음. (출처 : 한글요약문 4p) |
| 원문URL | http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=REPORT&cn=TRKO201800004913 |
| 첨부파일 |
추가정보
| 과학기술표준분류 | |
|---|---|
| ICT 기술분류 | |
| 주제어 (키워드) |