| 초록 |
□ 연구개발 목표 및 내용 ○ 최종 목표 기증받은 심근으로부터 심장줄기세포를 분리 배양한 후 원료 세포은행을 구축하고, 구축된 세포은행을 통하여 최종 동결제형화한 동종 심장줄기세포치료제를 제조, 품질평가, 비임상 시험, 질환동물모델에서의 유효성 및 안전성 평가 후 중증하지허혈 환자를 대상으로 한 허가용 임상시험 진입 ○ 전체 내용 - GMP 환경에서 동종 심장줄기세포의 분리·배양 및 원료세포 세포은행 확충 - 원료 심장줄기세포의 기준 및 시험방법 확립, 평가 및 시험성적서 확보 - 원료 심장줄기세포 세포은행의 장기 안정성 평가 계획서 작성 및 평가 - 임상시험용 심장줄기세포치료제 제조공정 확립, 시제품 제조 - 무동물성 동결보존액을 이용한 임상시험용 세포은행 확립 - 임상시험용 심장줄기세포치료제 기준 및 시험방법 확립, 평가 및 시험성적서 확보 - 임상시험용 심장줄기세포치료제 작용기전에 따른 역가 항목 및 시험법 확립, 평가 및 시험성적서 확보 - 임상시험용 심장줄기세포치료제 세포은행의 장기 안정성 평가 - 임상시험용 심장줄기세포치료제의 GLP 독성 및 종양원성 시험 - 임상시험용 심장줄기세포치료제의 질환동물모델을 통한 생체 내 유효성 및 안전성 평가 - 임상시험용 심장줄기세포치료제의 생체 내 역할 및 작용기전 규명 - 임상시험용 심장줄기세포치료제의 생체 내 분포, 잔존율 및 생체 내 분화특성 규명 - 중증하지허혈 환자를 대상 임상시험계획 설계 및 계획서 작성 - IND 접수 및 승인 획둑 후 허가용 임상시험 진입 ○ 1단계 ● 목표 - 임상시험용 원료세포 세포은행 구축 및 임상시험용 의약품 제조 - 임상시험 진입 ● 내용 - 원료세포 및 의약품 은행 구축 - 전임상 시험 수행 및 보고서 확보 - 임상시험계획서 작성 및 임상시험 신청 □ 연구개발성과 활용계획 및 기대 효과 1) 성과 - 원료용 심장줄기세포 세포은행 확충 - 임상시험용 심장줄기세포치료제 제조공정 확립 및 벨리데이션 - 임상시험용 심장줄기세포치료제 제조, 세포은행 구축 및 GMP 자료 확보 - 원료 및 임상시험용 심장줄기세포치료제 품질평가 및 CMC 자료 확보 - 심장줄기세포치료제 GLP 독성 및 종양원성 평가 및 보고서 확보 - 심장줄기세포치료제 면역원성 생체 내 분포 및 분화특성 평가 및 보고서 확보 - 질환동물 모델에서 심장줄기세포치료제의 유효성 및 안전성 평가 및 보고서 확보 - 질환동물 모델에서 심장줄기세포치료제의 작용기전 규명 - 임상시험자 자료집 및 임상시험 연구계획서 작성, IND 신청 2) 기대효과 - 차세대 혈관재생용 줄기세포치료제 개발 및 난치성 만성 허혈성 질환으로 확대 적용 - 조직공학 및 차세대 바이오 의약품 개발의 원재료로 확대 적용 - 세포은행 및 동결보존을 통한 산업화 규모의 줄기세포치료제 제조 기반으로 활용 (출처 : 요약문 2p) |
