| 초록 |
□ 연구의 목적 및 내용 난치성 류마티스관절염 치료의 한계를 극복하기 위하여 새로운 성체 줄기세포의 공급원으로서 사람 코 유래 면역조절 기능성 줄기세포 (human nasal turbinate-derived stem cells, hNTSCs)를 이용해 생물정보학 기반 류마티스 관절염 치료에 최적화된 줄기세포 치료제를 개발하고, 임상시험용 세포치료제 GMP 생산 공정 표준화 및 GLP 인증기관 비임상시험을 통한 안전성을 확보하여 난치성 류마티스관절염 특이 면역 기능성 줄기세포치료제 IND 신청 □ 연구개발성과 ￭ 연차별 목표 : 류마티스관절염 전임상모델에서 hNTSCs 치료 효과 및 생물학적 안전성 규명 - 연구 내용 : 고순도 hNTSCs 분리 및 대량생산 기술 확립 - 연구 성과 : ⦁ 현재 보유중인 140개 hNTSCs 세포주 하나 당 약 20~80명 투여 가능 - 연구 내용 : 전임상모델에서 hNTSCs 효과 및 약리작용 규명 - 연구 성과 : ⦁ T세포분화조절, 파골세포 분화조절, 염증환경으로 이동능 확인 ⦁ 관절염 치료효능 추가 확인, (microCT 관절 분석) ⦁ 대표성과4. 공인인증기관 유효성 확인 ⦁ 연구성과: 특허 등록 1건 ⦁ 대표성과1. PCT특허-미국 진입 1건 - 연구 내용 : hNTSCs 체내 동태 및 안전성/독성 조사 - 연구 성과 : ⦁ 체내 분포 및 생착 지속 확인 ⦁ 독성/종양원성 없음 확인 ⦁ 대표성과2. 논문 1편 ￭ 연차별 목표 : 생물정보학 기반 류마티스 관절염 치료용 줄기세포치료제 생산 인프라 구축 - 연구 내용 : 차세대 염기서열분석(NGS)을 적용하여 치료효능이 우수한 줄기세포치료제와 비우수 세포 간에 공통적으로 발현 차이를 보이는 유전자 발굴 - 연구 성과 : ⦁ hNTSCs single cell RNA sequencing분석 : 2개 cluster에서 20개 유전자 차별발현 확인 ⦁ 관절염모델 유효성에 따른 18명 공여자의 hNTSCs microarray 분석: 15개 유전자 차별발현 확인 ⦁ 연구성과: 특허 출원(가출원) 1건 - 연구 내용 : 우수치료 특이 유전자마커의 검증 및 우수치료제 예측 유전자검사법 개발 - 연구 성과 : ⦁ 류마티스관절염 치료용 세포 선별 공정추가를 위한 15종 유전자 발현 validation - 연구 내용 : 류마티스관절염 치료에 유효한 hNTSCs 확보 및 대량생산 기술 최적화 - 연구 성과 : ⦁ 식품의약품안전평가원 인증 바이오의 약품 GMP 세포치료제 생산시설에서 고품질 임상시험용 세포주 확보 ⦁ GMP grade 사람 코 줄기세포의 GLP 인증기관 독성/분포 평가경험 ⦁ 대표성과5. 기술이전 의향서 획득 □ 연구개발성과의 활용계획(기대효과) ⦁ 우수한 치료효능의 줄기세포치료제를 선별할 수 있는 유전자마커를 발굴하고 이를 바탕으로 우수한 줄기세포치료제를 개발/생산하여 일반적인 줄기세포를 무작위로 치료에 적용하는 기존 방식에 비해 치료효과를 혁신적으로 높이고 치료효능을 표준화 하고자 함 ⦁ 폐기되는 인체유래 조직을 이용한 신 개념 줄기세포치료제이며 사람 코 줄기세포는 증식과 분화능이 뛰어난 고품질 줄기세포를 안정적으로 공급 가능하므로 본 연구진의 원천기술을 이용해 신규 류마티스관절염 치료제 시장에 진입함 (출처 : 요약문 4p) |
