| 초록 |
본 연구는 50대 이상 성인에서 실명의 중요한 원인인 난치성 노년 황반변성 (Age-related Macular Degeneration, AMD)의 발병 원인이 되는 새로운 바이오마커를 선정하고, 이를 표적으로 하는 황반변성 치료제 발굴을 목표로 함. 이를 위하여, 노년황반변성 환자 유래 방수의 단백질체 분석으로 신규 질환마커 및 치료타겟을 발굴함. 표적 바이오마커 RNA에 선택적으로 작용하여 이를 절단, 혹은 유전자 발현을 억제하는 기능성 올리고핵산인 DNA분자가위 올리고디옥시리보자임(DNAzyme)과 펩티드핵산 (Peptide Nucleic Acid, PNA)을 이용하여 이들 약물 작용점의 발굴 및 검증을 수행함. 자가포식, Wnt 시그널링 및 상피-간엽세포 전이 (Epithelial-Mesenchymal Transition, EMT) 기전을 노년황반변성의 병리 기전으로 연구함. 이를 타겟팅하는 저분자 약물 (일리마퀴논, IQ)과 바이오의약품 (ERK 저해제, MEK 저해제)을 발굴하여 황반변성 동물모델 대상으로 개발한 약물의 치료제로서의 이용가능성을 제시함. 마우스 유리체강내 주입실험을 통하여 망막층내 침투력이 우수한 약물전달체 고분자 화합물을 선정함. (출처 : 보고서 요약서 3P) |
