| 초록 |
□ 연구개발 목표 및 내용 ○ 최종 목표 근이영양증에 대한 새로운 치료제로서 임상용 세표융합능 UCBMSC 생산 및 치료목적 사용 임상시험 진입 ○ 전체 내용 본 연구의 목표는 근이영양증 치료제인 fUCB-MSC를 생산하고 임상시험에 진입하는 것으로, 프로토콜 확립, 생산 과정, 비임상 시험을 거쳐 응급임상연구에 도달하고자 함. ○ 1단계 ● 목표 근이영양증에 대한 새로운 치료제로서 임상용 세표융합능 UCBMSC(fMSC) 생산 및 치료목적 사용 임상시험 진입 - 비임상 의약품 fMSC 생산 공정개발 완료 및 생산 - fMSC 비임상(GLP) 독성 및 유효성 시험 - 임상용 의약품 fMSC 생산 - fMSC 임상시험연구 계획서 신청 - fMSC 임상시험 진입 ● 내용 본 연구의 목표는 근이영양증 치료제인 fUCB-MSC를 생산하고 임상시험에 진입하는 것으로, 프로토콜 확립, 생산 과정, 비임상 시험을 거쳐 응급임상연구에 도달하고자 함. - 치료제로 사용할 세포인 비임상 원료물질 UCB-MSC 의 생산방법 및 품질분석법 확립 - 융합능 도입 매개인 mRNA의 생산방법 및 품질분석법 확립 - 비임상 의약품 fMSC 생산 공정 개발 - 비임상 원료물질 UCB-MSC, 비임상 원료물질 mRNA 생산 - 비임상 의약품 fMSC를 생산 및 품질검증 - fMSC 비임상(GLP) 시험으로, 독성시험 및 약리시험 수행 - 임상용 의약품 fMSC 생산 - fMSC 응급임상시험 계획 수립 및 진입 ○ 2단계 ● 목표 - 근이영양증에 대한 새로운 치료제로서 임상용 세표융합능 UCBMSC(fMSC) 생산 및 치료목적 사용 임상시험 진입 - fMSC 임상시험 진입 ● 내용 본 연구의 목표는 근이영양증 치료제인 UCB-fMSC 를 생산하고 임상시험에 진입하는 것으로, 프로토콜 확립, 생산 과정, 비임상 시험을 거쳐 응급임상연구에 도달하고자 함. - fMSC 응급임상시험 진입 □ 연구개발성과 - 본 과제를 통해 fMSC의 임상프로토콜 수립 및 임상시험 진입을 준비 - 세포융합능 기술을 응용하여 희귀난치성질환 루게릭병, 심근병, 피부노화 등)에 적용가능성을 타진 - 세포융합기술을 이용하여 손상된 특정세포에 타겟팅하는 기술을 도입하여 세포융합을 유도하고 손상된 세포를 재생시켜 증상 완화 유도 기술 개발 - 공동 개발을 할 수 있는 대형 제약사 및 바이오 기업과 긴밀한 협력을 통한 기술이전 □ 연구개발성과 활용계획 및 기대 효과 기술적 측면 - 근이영양증에 대한 새로운 줄기세포치료제 개발에 대한 기술 확보 - 근이영양증에 대한 유전자 도입 줄기세포 치료기술 개발의 선도적 역할 - 개발 기술의 이전 등으로 의료 산업 기술의 발전 유도 - 새로운 유전자 치료 기술의 제시 경제적산업적 측면 - 새로운 융합능 도입 줄기세포 치료제 개발과 관련한 기술 이전 등의 의료산업 발전 도모 - 치료제 시장의 확대와 관련 산업 영역 구축 - 환자 및 가족들에게 실제적인 치료법을 모색하는 기회 제공 - 시장 확대와 환자의 삶의 질 개선을 통한, 질병관련 사회적 비용의 감소 기대 (출처 : 요약문 2p) |
